Nový přístup k léčbě amyloidózy
Video: nový přístup k léčbě seboroické dermatitidy
Výzkumní pracovníci z Portugalska mluvil o nové léčebné strategie amyloidosis, který je založen na řízení exprese genů odpovědných za produkci transthyretinu.U pacientů léčených lipidů zapouzdřené malé interferující RNA (siRNA), po 7 dnech byl pozorován úroveň poklesu transthyretinu o 40% ve srovnání s placebem.
Normální (není mutovaný) transthyretinu ošetření ovlivněny ve stejném rozsahu.
Dr. Teresa Coelho z nemocnice sv Antonio v Portu, že v novém vydání New England Journal of Medicine, že u pacientů léčených tímto druhé generace siRNA, podařilo snížit hladiny transthyretinu o 87%.
„Naše výsledky naznačují, že významné snížení hladiny transthyretinu, který jsme pozorovali u pacientů, může zvrátit průběh onemocnění u pacientů s amyloidózou transthyretinu. Schopnost druhých léčiv generace snížení úrovně mutantních a normálních transthyretinu poskytuje výhody ve srovnání s transplantací jater „- Autoři dospěli k závěru.
I když to byl jen studie I. fáze, výsledky jsou velmi povzbudivé vědci a mají širokou škálu aplikací, včetně léčby Alzheimerovy choroby, rakoviny a dalších nemocí.
„Tato studie, podle mého názoru, je velký průlom. Věříme, že nový lék bude k dispozici ve Spojených státech. Studie byla provedena v Evropě a lék je schválen pouze dokud nedojde. Pevně věříme, že tento lék bude přínosem pro pacienty s amyloidózou tady ve Státech, „- komentoval studii Dr. Suzanne oběd z Columbia University.
Připomeňme, že až dosud zjištěno více než 100 varianty genu kódujícího transthyretinu. Přebytek transthyretinu v důsledku takových mutací může vést k ukládání amyloidu v periferních nervů, gastrointestinálního traktu, srdce, ledvin, plen, sklivce oka. Amyloid je složen z mutantních a normálních transthyretinu.
transplantace jater - možnost léčby u pacientů s familiární amyloidní polyneuropatie, ale změna řeší pouze problém nadměrné mutovaný transthyretinu, bez ovlivnění produkce konvenční transthyretinu v očích a centrálního nervového systému.
Zájem o léčebném potenciálu siRNA je spojena se skutečností, že siRNA vliv na kontrolu genové exprese. Hlavní překážkou ke klinickému použití siRNA je nedostatek údajů o bezpečnosti, stejně jako nedostatek dostatečně účinné metody doručení. Lipidové nanočástice prokázal schopnost dodávat siRNA do hepatocytů, který poskytuje trvalé snížení exprese cílového genu.
ALN-TTR01 a ALN-TTR02 - Lipidový nanočástice první a druhé generace, jsou určeny k přenosu siRNA na cílové geny. Tyto nosiče mají podobné fyzikální a chemické vlastnosti, ale různé ionizovatelné lipidových složek, které určují jejich účinnost.
Srovnávací studie dvou typů nosných částic se provádí mezinárodní tým, který zahrnoval vědce z Anglie, Švédska a Portugalska. Jsou randomizováni 32 pacientů s transthyretinu amyloidózy do dvou skupin - první dostávala placebo, zatímco druhá siRNA s ALN-TTR01. Navíc podílí 17 zdravých dobrovolníků, kteří dostávali placebo nebo aln-TTR02.
Vědci uvádějí, že obě látky vedlo k „rychlému, závislé na dávce, dlouhodobé snižování hladiny transthyretinu.“ Při maximální dávce 1,0 mg / kg ALN-TTR01 indukované maximálního terapeutického účinku - snížení 38% hladiny transthyretinu v porovnání s placebem na sedmý den (P = 0,01). Při dávce 0,15-0,30 mg / kg ALN-TTR02 vedlo ke snížení hladiny transthyretinu v 82,3-86,8% ve srovnání s placebem (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).
Nejčastějšími nežádoucími účinky byly účinky spojené s intravenózním podávání léků, které vznikly v 20,8% pacientů ALN-TTR01 a u 7,7% pacientů, kteří dostávali AlN-TTR02.
Navzdory nadšení, Dr. Mori Hertz z Mayo Clinic (Rochester, USA), uvedl, že se jedná pouze o předběžné výsledky na malém počtu pacientů. Podle něj tento výzkum zatím jen ukázal zásadní možnost takového přístupu k léčbě amyloidózy.
Věří, že za účelem prokázání léčebného účinku siRNA požadována návaznou studii, ve které bude pacientům lék na dlouhou dobu - jediný způsob, jak pochopit, jak tento lék ovlivňuje průběh amyloidózy.
Sdílet na sociálních sítích:
Podobné
- Aspirin při poruchách krevního toku v děložních tepen. Zda se má jmenovat těhotnou aspirin?
- Nový lék na snížení hladiny cholesterolu schválený v USA
- Léky na astma retard růstu u dětí
- Transport pohlavních hormonů. Pohlavní hormony vazba globulin (SHBG)
- Nový přístup k léčbě rakoviny vaječníku
- Nový lék ukázala dobré výsledky při rakovině žaludku
- Vakcína proti rakovině
- Amyloidóza příznaky, diagnostika a léčení amyloidózy
- FDA schválila nový lék pro léčbu hemofilie v
- Vitamin d ničemu pro astma
- Anatomie a fyziologie štítné žlázy
- Onkologiya-
- Onkologiya-
- FDA schválil před 100 nástroj pro identifikaci pacientů, kteří potřebují ČT po poranění hlavy
- Navrženy inhalační systém pro léčbu rakoviny plic
- Ve Spojených státech schválila nový systém pro ERCP Spyglass ds
- Protilátky proti leukémii
- Benralizumab: nový lék na astma
- Sekukinumab účinná u psoriázy
- Sublinguální imunoterapie vyhrává alergií na arašídy u dospívajících a dospělých
- Onemocnění štítné žlázy: příznaky, léčba, symptomy