Nová úprava alveolární proteinózou

Video: Gum léčba .Parodontologiya: Léčba onemocnění dásní, odstranění zubů kamnya.TsELT

Vědci vyvinuli nový typ transplantace buněk k léčbě myší s podmínkou napodobování vzácné onemocnění člověka - plicní alveolární proteinóza.

Po nové metody mohou být použity k léčbě osob s těmito a dalšími chorobami způsobenými dysfunkcí imunitních buněk.

Vědci z Medical Center „Dětská nemocnice Cincinnati“ (USA) informoval o svých úspěších v online vydání časopisu Nature.

Během jejich studii použili makrofágy, typ imunitních buněk, které přispěly ke shromažďování a odstranění z plic myší patologických ložisek způsobené alveolární proteinóza.

Výzkumníci transplantovány normální nebo geneticky modifikované makrofágy přímo do dýchacího traktu hlodavců, který zdědil formu plicní alveolární proteinózou (hPAP). Terapie oba typy makrofágů vede ke zlepšení stavu zvířat a prodlužuje život.

„Jedná se o významný úspěch v práci na nové formy léčby vzácného onemocnění plic. Naše výsledky naznačují, že transplantace plic makrofágů může být první specifickou léčbu dětí s alveolární proteinózou, „- říká Dr. Bruce Trepnell (Bruce Trapnell), vedoucí autor studie, lékař-Pneumolog v oddělení neonatologie a plicní biologie“ Dětská nemocnice Cincinnati ".

„Také jsme byli schopni identifikovat mechanismy, které regulují počet a fenotyp makrofágy v plicních sklípcích u zdravých a nemocných myší,“ - dodává spoluautor studie Dr. Takudzhi Suzuki (Takuji Suzuki), kolega Dr. Trepnella z oddělení neonatologie a plicní biologie Cincinnati Dětský.

Suzuki a Trepnell hPAP objevil a popsal nemoc sama o sobě v „dětské nemocnice v Cincinnati“ v roce 2008. V dědičné plicní alveolární proteinóza alveolů postupně vyplní s povrchově aktivní látkou - látka, která za normálních okolností produkují světlo zachovat alveolů otevřené. Děti s genovými mutacemi hPAP mají receptory alfa GM-CSF nebo beta (CSFR2RA nebo CSFR2RB). Tyto mutace snížit schopnost makrofágů k odstranění povrchově aktivního činidla z plic.

Vědci způsobily akumulaci povrchově aktivní látky v plicních sklípků experimentálních myší, což vedlo k vývoji respiračního selhání. Tento stav simuluje plicních proteinóza děti. Jediný způsob, jak zacházet s takovými dětmi zůstat bronchoalveolární výplach - mytí plíce, které se provádí v celkové anestezii. Zatímco postup funguje, jeho účinek je dočasný a výplach by se mělo opakovat dostatečně často, což výrazně snižuje kvalitu života dětí a váže je do nemocnice.

Dříve se vědci pokusili provést transplantaci kostní dřeně u myší s touto podmínkou. Jedná se o složitý a riskantní postup, který zahrnuje mieloablyatsiyu, ozařování a / nebo chemoterapii, aby zničil existující kostní dřeň. Transplantace kostní dřeně ukázala jako účinná při pokusech na zvířatech, ale u lidí to vede ke smrti ještě před začátkem nového kořene odběru kostní dřeně a rostla.

Trepnell a Suzuki se rozhodli otestovat novou metodu transplantace makrofágů. Skutečnost, že některé vědecké studie prokázaly, že populace makrofágů v plicích může udržet svou sílu (regenerovat) bez podpory kostní dřeně. Výsledky ukázaly, že normální a geneticky modifikované makrofágy byly opravdu schopné vytvářet kolonie v plicích a postupně čistí je z povrchově aktivních vkladů.

Myši s hPAP s snížené exprese genu myšího Csf2rb výzkumníků používá virový vektor dodat správnou verzi genu v abnormálních alveolárních makrofágů. Nastaven tak, živočišné buňky podávány přímo zpět do plicních sklípků.

Vědci uvádějí, že léčba byla bezpečná, snášenlivost byla velmi dobrá. Jednorázové podání makrofágů přímo do plic vede k postupné normalizaci markerů spojených s alveolární proteinóza, a zabránit smrt zvířat do 1 roku od experimentu.

I když strategie genové / buněčné terapie byla velmi úspěšná u laboratorních myší, autoři zdůrazňují, že před použitím této technologie u lidí je nutno provést řadu dalších studií. Vědci muset potvrdit své předpoklady o farmakokinetice, stejně jako ujistěte se, že neexistují žádné závažné nežádoucí účinky léčby. V této chvíli se plánuje řadu preklinických studiích.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné