Vimizim schválen k léčbě syndromu Morquio

Podání US Food and Drug Administration v pondělí schválila inovativní léčiva Vimizim pro léčbu vzácných onemocnění vrozených enzymových u dětí.

Účinná látka je v poloze alfa-Vimizim elosulfaza (elosulfase alfa), která prokázala účinnost v mukopolysacharidózy typu IVA - Morquio syndrom A.

Jedná se o vzácné lysozomální onemocnění s autosomálně recesivní dědičnosti mechanismus, který se vyznačuje nedostatkem acetylgalaktosamin-6-sulfát sulfatázy (GALNS).

Vimizim lék určen k nahrazení chybějících enzymů GALNS, který se podílí na mnoha velmi důležitých metabolických procesů v těle. Deficit tohoto enzymu vede k narušení vývoje kostí, růstové problémy a mobility dítěte.

Ve Spojených státech dnes existuje asi 800 pacientů s Morquio syndromem A.

Droga je FDA Vimizim bylo považováno za prioritní, jako první v historii léku pro léčbu vzácných onemocnění. Tento zjednodušený postup je stanoven předem pouze v případech, kdy je nový lék se očekává zásadní průlom v léčbě některých chorob.

Vimizim také se stal prvním v droze USA získané v rámci přezkumu poukazu nový program s názvem prioritní (Rare Pediatric Priority Disease Review poukaz). Tento program by měl pomoci americkým výzkumným pracovníkům v oblasti vývoje a implementace do klinické praxe nových léků a vakcín, ve kterých pediatrie v krajní nouzi.

„To je rozhodnutí přijato na základě priorit, odráží snahu agentury pro pomoc lidem se vzácným onemocněním. Až do nedávné doby, pacienti s touto vzácnou genetickou poruchou neměl jediného schváleného léčebné možnosti, „- řekl Dr. Andrew Malberg (Andrew Mulberg), výkonný ředitel oddělení gastroenterologie produktů a léčbu vrozených nemocí Centra pro hodnocení a výzkum léčiv (CDER) FDA.

Nejčastějšími nežádoucími účinky u pacientů léčených nového léku, byly: horečka, zvracení, bolest hlavy, bolest břicha, zimnice a únava.

Bezpečnost a účinnost léku Vimizim testována pouze u pacientů starších než 5 let.

Vimizim byl schválen s povinným zahrnutím prevence návodu rizika anafylaktického šoku. V průběhu klinických studií, život ohrožující anafylaktické reakce po podání Vimizim byly zaznamenány u několika pacientů.

Droga je prodávána Vimizim California biofarmaceutická společnost BioMarin Pharmaceutical Inc.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné