GuruHealthInfo.com

FDA schválil lék pro vzácné poruchy metabolismu lipidů

Na FDA nedávno schváleného léku lomitapid (Juxtapid), který snižuje hladinu krevních lipidů, jako doplněk léčby prostředky pro pacienty se vzácnými poruchami lipidů.

Lék je určen pro pacienty s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH). Je schopen snížení hladiny lipoproteinu o nízké hustotě (LDL) cholesterolu, celkového cholesterolu a apolipoproteinu B

Agentura konstatuje, že jmenování léku by měl být kombinován s dietou s nízkým obsahem tuku a jiných léků na snížení cholesterolu, dnes jmenován.

Homozygotní familiární hypercholesterolémie - je relativně vzácné dědičné onemocnění, které způsobuje velmi vysoký cholesterol, někdy dosahuje hodnoty 400-1000 mg / dl. Ve Spojených státech se choroba postihuje přibližně 1 milion lidí.

Přijímání jedné kapsle denně lomitapida inhibuje protein, který se podílí na syntéze a uvolňování jaterního cholesterolu. Tradiční léky statiny jsou dnes standardem, pacienti s vysokým cholesterolem. Ale problém spočívá v tom, že u pacientů s HoFH mají nedostatečnou LDL-receptor, takže účinnost statinů u těchto pacientů je omezená.

Tyto lomitapida účinnosti a bezpečnosti byla prokázána v otevřené studii, která zahrnovala 29 pacientů s HoFH. Studie ukázala, pokles o 40% v LDL cholesterolu v průměru po 26 týdnech léčby v kombinaci s jinými činidly hypocholesterolemické standardní terapií. Střední snížil z 336 mg / dl na 190 mg / dl.


Nicméně, 10% z 29 pacientů v průběhu 26-týdenní studii vytvořil alespoň jeden závažný nežádoucí příhodu, včetně jaterní toxicity. Toto procento během prvních 120 dnů od rozšířených studií se zvýšil na 22%.

V 10 z 29 pacientů zařazených do studií bylo zjištěno, trojnásobný nárůst jaterních enzymů alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST).

V důsledku toho, bude lék obsahovat instrukce varování o vážné riziko hepatotoxicity související úrovně zvýšení enzymů a hromadění tuku v játrech. Dlouhodobé užívání této drogy je schopen vést k postupnému poškození jater.

Studie ukázala, žádné klinicky významné zvýšení celkového bilirubinu, INR a alkalické fosfatázy - další markery poškození jater. Další nežádoucí účinky lomitapida patří průjem, zvracení, poruchy trávení a bolesti břicha.

Výrobce léku, americká společnost Aegerion Pharmaceuticals (Cambridge), musí vynakládat tři po uvedení na trh studie lomitapida, včetně evidence pacientů a dlouhodobého sledování jejich stavu.

Členové Výboru endokrinologické a metabolické drog setkání (EMDAC) FDA v říjnu hlasoval pro schválení nového léku o 13 hlasy pro, 2.

«Juxtapid při současném podávání s jinými léky a s vhodnými změny stravovacích návyků je slibná nová možnost v léčbě pacientů trpících HoFH», - řekl ve svém projevu Dr. Eric Colman, ředitel endokrinologie a metabolických produktů v FDA Centrum pro studium drog.

Lék byl dosud schválen pro léčbu homozygotní familiární hypercholesterolémie u dětí, jakož i pro léčení jiných nemocí spojených se zvýšenou hladinou cholesterolu.

Zpočátku společnost Bristol-Myers Squibb vyvinula lomitapid pro léčbu hypercholesterolemie. Ale v době, kdy společnost pozastavila vývoj léku vzhledem k zjištěna v klinických studiích nežádoucích účinků zažívacího traktu.
Sdílet na sociálních sítích:

Podobné

© 2011—2018 GuruHealthInfo.com